BOSTON – Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) bugün, kistik fibrozis (KF) tedavisinde vanza üçlüsü olarak bilinen vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor rejiminin başarısını vurgulayan en son klinik çalışma sonuçlarını duyurdu. 12 yaşında ve daha büyük katılımcılarda yapılan Faz 3 çalışmaları, tüm birincil ve önemli ikincil son noktaları karşılamış ve akciğer fonksiyonunu iyileştirmede mevcut tedavi olan TRIKAFTA®’dan daha aşağı olmadığını ve bir CFTR proteini belirteci olan ter klorür seviyelerini azaltmada üstün olduğunu bulmuştur. işlev.
Şirket, Vanza üçlüsünün her üç çalışmada da genel olarak iyi karşılandığını ve TRIKAFTA ile karşılaştırılabilir güvenlik profillerine sahip olduğunu söyledi. Bulgular, 6 ila 11 yaş arası çocukları kapsayan başka bir çalışmada özellikle umut vericiydi ve erken tedavinin hastalığın ilerlemesini önleme potansiyeline işaret ediyordu.
Vertex, 6 yaş ve üzeri KF hastalarına yönelik vanza üçlüsü için 2024 ortasına kadar dünya çapında düzenleyici onay başvuruları sunmayı planlıyor ve süreci hızlandırmak için ABD’deki öncelikli inceleme kuponunu kullanmayı planlıyor.
Faz 3 programı, en az bir F508del mutasyonu veya üçlü kombinasyon CFTR modülatörlerine yanıt veren bir mutasyonu olan hastalarda vanza üçlüsünü TRIKAFTA ile karşılaştıran SKYLINE 102 ve SKYLINE 103 adlı 52 haftalık iki çalışmayı içeriyordu. Çalışmalar, akciğer fonksiyonundaki iyileşmelerde ve terdeki klorür seviyelerinin azaltılmasında eşdeğerlilik açısından üstünlük göstermiştir. Ek olarak, tek kollu bir çalışma olan RIDGELINE 105, küçük çocuklarda vanza üçlüsünün güvenliğini ve etkinliğini değerlendirdi; %95’i KF için tanısal eşiğin altında ter klorür düzeylerine ulaştı.
Vertex’in duyurusu bir basın bültenine dayanıyor ve yaklaşan tıbbi toplantılarda tüm bilgilerin sunulması bekleniyor. Vanza düzeltici ve güçlendirici üçlüsü, hücre yüzeyindeki CFTR protein kanalının boyutunu ve fonksiyonunu arttırmayı ve CF’nin altında yatan nedeni ele almayı amaçlamaktadır.
Kistik fibroz, kusurlu CFTR proteini nedeniyle çoklu organ fonksiyon bozukluğu ile karakterize edilen ve dünya çapında 92.000’den fazla insanı etkileyen genetik bir hastalıktır. Hastaların ortalama ölüm yaşı 30’lu yaşlardır, ancak tedavideki ilerlemeler hayatta kalma tahminlerini iyileştirmektedir.
InvestingPro İçgörüleri
Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX) çığır açan kistik fibroz tedavilerinde ilerlerken, şirketin mali sağlığı ve pazar performansı ilgi çekici bir tablo sunuyor. Vertex, 110,52 milyar dolarlık güçlü piyasa değeri ve 31,82 fiyat/kazanç (F/K) oranıyla biyoteknoloji sektörünün önde gelen oyuncularından biri olarak öne çıkıyor. Şirketin 2023’ün üçüncü çeyreği itibarıyla on iki aylık düzeltilmiş F/K oranı 28,18 olup, yatırımcıların büyüme beklentileri için ödemeye hazır oldukları değerli bir değerleme primini yansıtıyor.
Yatırımcılar, Vertex’in likit varlıklarının kısa vadeli yükümlülüklerini aştığını ve bilançosunda borçtan çok nakit bulunduğunu, bunun da güçlü bir mali durumun altını çizdiğini unutmamalıdır. Şirket, ilaç geliştirme ve düzenleyici onaylar gibi maliyetli süreçten geçtiği için bu çok önemlidir. Ek olarak, Vertex’in 52 haftanın en yüksek seviyesine yakın işlem görmesi ve fiyatının bu zirvenin %94,71’inde olması, özellikle analistlerin bu yıl da karlı performansının devamı olarak karlılık öngördüğü bir ortamda şirketin potansiyeline olan piyasa güvenini gösteriyor. son on iki ay.
Vertex’in finansal durumunu ve pazar potansiyelini daha derinlemesine incelemek isteyenler için InvestingPro ek bilgiler sunmaktadır. Aboneler, şirketin faiz ödemelerini rahatlıkla karşılayabilmesi ve son on yıldaki yüksek getirileri de dahil olmak üzere çok sayıda InvestingPro İpuçlarına erişebilir. Şu anda InvestingPro %50’ye varan indirim sunan özel bir Yeni Yıl indiriminde. “SFY24Kupon kodunu kullanarak 2 yıllık InvestingPro+ aboneliğine %10 ek indirim ” “SFY241“Kupon kodunu kullanarak 1 yıllık InvestingPro+ aboneliğinde %10 ek indirim elde edebilirsiniz. Hizmetinizde olan bu araçlarla dinamik biyoteknoloji alanında daha bilinçli yatırım kararları verebilirsiniz.
Bu makale yapay zeka desteğiyle oluşturulmuş, tercüme edilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şartlar ve Koşullarımıza bakın.
